Research & Development

플랫폼 테크놀로지 | Platform Technology
셀티움은 말초신경 조직모델에 기반하여 샤르코-마리-투스병을 생체외에서 재현하는 질병모델링을 완성하고, High-content/High-throughput screening (HTS) 방식으로 신약 약물자원의 탐색 및 평가를 가능케 하는 PRECISION ™ 신약개발 플랫폼을 구축하였습니다. PRECISION ™ 플랫폼 기술에 기반하여 샤르코-마리-투스병 (CMT), 당뇨병성 말초신경질환 (DPN)과 같은 주요한 신경계질환에 대한 First-in-Class 맞춤형 치료제를 개발합니다.

유전자치료 | Gene Therapy
셀티움은 샤르코-마리-투스병에 대한 신개념/PoC 맞춤형 유전자치료법을 확립하였습니다. 아데노부속 바이러스(AAV)를 이용하여 치료 유전체를 안전하고 효율적으로 말초신경으로 전달하고, 유전자가위 (CRISPR)를 비롯한 다양한 유전자 조작기법으로 샤르코-마리-투스병을 유발하는 유전자 돌연변이에 대한 맞춤형 교정이 가능합니다.